美制药公司 Alnylam 股价暴涨，其罕见病药物临床试验喜获佳绩

　　来源：财联社

　　周一（6 月 24 日）美股早盘，美国 Alnylam 制药公司（Alnylam Pharmaceuticals ， Inc．
，股票代码：ALNY）暴涨超 37%，股价报 227 美元 ，创 2023 年 2 月以来的更高水平。

　　消息面上 ，Alnylam 在官网宣布
，其研发的 RNAi 药物 vutrisiran 在Ⅲ期 HELIOS- B 研究中取得了积极的顶线结果 。在总体和单药治疗人群方面，药物在主要终点和所有次要终点上均具有统计学显著性
。

　　Helios- B 是一项大规模的Ⅲ期、随机 、双盲
、安慰剂对照、多中心研究 ，旨在评估 vutrisiran 治疗 ATTR-CM（转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病）患者的疗效和安全性。

ATTR-CM 又称“淀粉心
” ，是心脏淀粉样变的一种，也是一种罕见的致死性疾病
，患者也被叫做“淀粉人” 。该疾病主要是由于功能异常的蛋白沉积在心肌间质引起的，这些蛋白在显微镜下看起来像是淀粉样的纤维 ，所以命名为淀粉样变
，并非是真正的淀粉
。该疾病确诊后生存期仅有 2 至 5 年，在没有特效药时 ，不少患者就去世了。因此
，“能否有药可医 ”对“淀粉人
”相当关键 。

　　研究结果显示，vutrisiran 让全因死亡率风险和复发性心血管事件综合发生率分别降低了 28% 和 33%；次要终点中 ，总体和单药治疗人群的全因死亡率分别降低了 36% 和 35%
。

　　Alnylam 首席医疗官 Pushkal Garg 写道
，“我对 Helios- B 研究得出的这些压倒性积极数据感到非常兴奋，这表明 vutrisiran 有可能满足 ATTR-CM 患者的需求。”

　　“我们正在紧急向监管机构提交这些令人信服的数据 ，以便将这种药物带给全球各地的患者 。 ” 公司在新闻稿中补充称
，vutrisiran 还表现出了令人鼓舞的安全性和耐受性，与其既定特性一致
。

　　公司 CEO Yvonne Greenstreet 表示 ，“我对结果感到非常高兴，这表明 vutrisiran 有可能成为变革性药物。只要监管部门给予有利的审查
，它有可能成为治疗这种疾病的新标准，推动公司进入下一个大幅增长的时代 。
”

　　有数据显示，全球范围内估计有超过 30 万名 ATTR-CM 患者 ，然而对该疾病的治疗选择极其有限。目前
，ATTR-CM 适应症拥有偌大的蓝海市场，却仅有辉瑞一家独占
。

　　美国投行 William Blair 的分析师 Myles Minter 称该结果对 Alnylam 来说是一个“本垒打” ，并且对同一赛道的 Ionis 和 Intellia 来说是一个积极信号。截至发稿
，Intellia 股价涨 7.3%，Ionis 涨 2.4% 。

　　Alnylam 的竞争对手 BridgeBio 跌 14%
。瑞穗分析师 Jared Holz 表示 ，鉴于 Alnylam 的结果
，BridgeBio 的标准“现在有所提高 ”。

　　去年，BridgeBio 报告了其药物针对相同病症的积极结果 ，预计美国监管机构将在 11 月底决定是否批准该药物 。

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